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A doença genética rara, hereditária e grave conhecida como talassemia beta, provoca anemia severa e falta de hemoglobina no sangue. Sendo assim, ela exige transfusões de sangue a cada 2 ou 4 semanas, recebidas pelo paciente durante toda a sua vida. Porém, existe algum medicamento para tratá-la?
Focado nessa doença singular, a Bluebird Bio, laboratório norte-americano, desenvolveu um medicamento que promete ser finalmente a cura. Dessa forma, ele se chama Zynteglo e já existe nos EUA. Contudo, vale US$ 2,8 milhões a dose.
Sintomas da Talassemia
Todos os pacientes que sofrem de talassemia beta podem apresentar, durante os primeiros 2 anos de vida, sintomas como anemia grave, problemas de crescimento e anormalidades esqueléticas durante a infância. O diagnóstico da doença no nascimento é extremamente importante, pois, se não tratada, pode levar à morte, geralmente por insuficiência cardíaca.
Como funciona o medicamento
A talassemia beta ocorre pelo defeito em um gene chamado HBB. Dessa forma, as pessoas que sofrem da doença precisam fornecer células de suas próprias medulas ósseas, a partir das quais se produz o Zynteglo.
No laboratório, uma versão corrigida e funcional do gene HBB se introduz nas células, que retomam sua capacidade de produzir a beta globina, a matéria-prima de hemoglobina. Após isso, ao serem retornadas ao corpo do paciente, as novas células corrigidas curam a doença.
De acordo com a agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, mais conhecida como FDA, 89% dos casos de pacientes tratados com o Zynteglo foram um sucesso. Eles não precisaram se tratar com transfusões nunca mais.
Contudo, o alto custo da dose do medicamento deixou os cidadãos norte-americanos assustados. Em sua defesa, a Bluebird apontou a diferença de custo entre o tratamento vitalício com transfusões e a sua nova cura.
Até então, os pacientes que sofriam com a talassemia beta precisavam desembolsar, em média, US$ 6,4 milhões com as transfusões ao longo da vida, ao passo que a dose do Zynteglo sai bem mais barato.
Medicamentos mais caros do mundo
Além do já citado Zynteglo, outros medicamentos possuem um valor que pode não ser acessível para a maioria das pessoas. Confira alguns dos comercializados no Brasil:
Zolgensma – US$ 2,1 milhões
Agora em segundo lugar, o Zolgensma é utilizado no tratamento de Atrofia Muscular Espinhal, neutralizando completamente seus efeitos. Produzido exclusivamente pela farmacêutica Novartis, o tratamento é indicado pela Anvisa para crianças com até 2 anos de idade.
Luxturna – US$ 850 mil
Com uma grande diferença de custo ao anterior, o Luxturna é administrado no tratamento de pacientes com perda de visão progressiva, causado por distrofia hereditária. Indica-se para pacientes com mais de 4 anos. O medicamento é inserido abaixo da retina através de uma agulha que é inserida dentro do olho (via subretiniana). Esse medicamento se aplica cirurgicamente, em um ambiente próprio.
Ravicti – US$ 793 mil
Utilizado no tratamento de doenças do ciclo da ureia, o Ravicti evita que a amônia se acumule no corpo. Esse acúmulo geralmente é causado por resíduos de elemento químico azoto, o que prejudica a saúde do corpo. Portanto, a solução quando os tratamentos por dieta não funcionam é usar o Ravicti via oral.
Brineura – US$ 700 mil
Indica-se o Brineura para tratamento da conhecida ‘deficiência de tripeptidil-peptidase’. Sendo assim, é um conjunto de doenças neurodegenerativas. A administração do Brineura depende da idade do paciente e deve ocorrer através de um médico, em uma clínica ou hospital.
Carbaglu – US$ 419 mil
De acordo com a Anvisa, usa-se Carbaglu no tratamento da deficiência que afeta o organismo, que prejudica o desenvolvimento de pessoas em qualquer idade. Essa doença se conhece como hiperamonemia, um transtorno metabólico. Além disso, o medicamento também é capaz de reduzir as complicações neurológicas pelo acúmulo de amônia na corrente sanguínea, quando administrado a longo prazo.
Fonte: Superinteressante
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