Acondroplasia: medicamento faz crianças crescerem até 1,5 cm por ano

A estatura das pessoas varia bastante, mas ela pode ser influenciada por algumas condições, como por exemplo, a acondroplasia, que é o tipo de nanismo mais comum no planeta. Estima-se que uma a cada 25 mil crianças nascidas tenha essa condição. E mesmo sendo um problema tão comum e muito documentado há séculos, ainda se sabe muito pouco a respeito de como é a vida de que a tem.

As crianças que nascem com essa condição, em sua vida adulta costumam ter outras comorbidades, como por exemplo, apneia do sono, hidrocefalia, compressão cervical, deformidades de membros inferiores e estenose espinhal.

Durante muito tempo, a acondroplasia não tinha tratamento. Normalmente, quem tinha essa condição passava por procedimentos cirúrgicos para alongar os ossos e descomprimir o canal medular. No entanto, nenhuma terapia ajudava a resolver esse problema.

Felizmente, depois de vários anos de pesquisa, em novembro de 2021, a Anvisa aprovou o primeiro medicamento específico para acondroplasia. Esse remédio é fabricado pela farmacêutica BioMarin, e se chama Voxzogo. Ele promove o crescimento dos ossos e é recomendado para crianças a partir dos dois anos.

Mesmo que esse medicamento já tenha sido aprovado, ele não está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) nem é fornecido pelos planos de saúde.

Crescimento das crianças

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O efeito do remédio é fazer com que os ossos das crianças cresçam. E para evitar que elas cresçam eternamente, o médico geneticista Wagner Baratela, da Faculdade de Ciências Médicas da Santa Casa, em São Paulo, explica que o gene FGFR3 funciona como se fosse um freio. Quando a pessoa chega à altura ideal, e seus ossos estão formados corretamente, esse gene é ativado.

Nas crianças que têm acondroplasia esse gene é ativado desde o começo da vida. “É como dirigir com o freio de mão puxado. O remédio solta o freio”, explicou o médico.

De acordo com as pesquisas sobre o funcionamento do Voxzogo, as crianças que tomaram o remédio cresceram, em média, 1,57 centímetros por ano a mais do que as que estavam no grupo de placebo.

“Além do ganho na estatura, diminui a desproporcionalidade do corpo do paciente, que costuma ter braços e pernas mais curtos. Até o momento, não foi documentado nenhum efeito adverso grave, e a pesquisa avança para testar o medicamento em bebês. A expectativa é que eles também apresentem melhora neurológica”, disse Baratela.

Resultados

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A primeira criança no Brasil a receber o remédio foi Maria Fernanda Rodrigues Monteiro, de dois anos e cinco meses, por meio de uma judicialização. Com isso, ela é oficialmente a pessoa mais nova do mundo a tomar Voxzogo. A menina toma as injeções todos os dias há três meses. Com isso, a família espera que a curva de crescimento dela chegue o mais perto do que é considerado normal para meninas da mesma idade.

“Já percebemos algumas mudanças na face dela, a medicação aumenta o crescimento, mas também age em toda a parte óssea. Ela não tinha osso nenhum no nariz, a gente colocava a mão e sentia um buraquinho. Hoje, o osso começou a crescer, dá pra ver. A testinha dela também era proeminente, e percebemos que está diminuindo”, explicou a mãe da criança, Neila Rodrigues da Paixão Monteiro.

A mãe conta que Maria Fernanda é a primeira criança na família com acondroplasia. E como ela foi pré-diagnosticada ainda na gestação, a mãe começou a pesquisar a respeito da condição. Foi então que ela descobriu o Voxzogo, que ainda estava em testes na Europa.

“Era uma esperança e virou uma meta pra mim. Acompanhei passo a passo a publicação dos estudos e, quando foi aprovado na Europa, já comecei a me preparar para conseguir o remédio para a minha filha”, lembrou Neila.

Caso

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Até agora, Maria Fernanda já passou por duas cirurgias desde que nasceu. Uma para resolver a estenose espinhal, que é uma compressão no pescoço típica de pacientes com acondroplasia, e outra para lidar com uma otite de repetição, que também é uma coisa característica em quem tem acondroplasia.

“Temos grandes expectativas para o futuro dela com o remédio, principalmente diminuir a necessidade de intervenções cirúrgicas, que cresça saudável e que não sofra preconceito. Quando tivemos o diagnóstico, a primeira coisa que veio na minha cabeça, o que me deu mais medo, foi o preconceito que ela iria sofrer. Espero que a medicação minimize esse problema”, contou a mãe.

A criança irá tomar o remédio até o começo da puberdade, entre 12 ou 14 anos.

Fonte: Metrópoles

Imagens: Metrópoles