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Conforme o tempo passa, a tecnologia vai avançando, consequentemente a ciência também avança e não para de fazer progressos. Tanto que, principalmente no quesito de doenças genéticas, a inovação parece não conhecer limites. Agora, a nova estrela que está brilhando para a terapia genética é a chamada CASGEVY, que “recorta e cola” o DNA.
Esse novo remédio é o primeiro do seu gênero a ser aprovado para uso humano. A primeira aprovação dele foi no Reino Unido pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) e depois nos Estados Unidos pela Food Administration and Drug Administration (FDA). Isso foi um dos grandes marcos da medicina que aconteceram esse ano.
O remédio só pode ser criado graças a uma técnica chamada CRISPR/Cas9. O nome dela pode parecer um enigma, por isso que o mundo da ciência resolveu chamá-la de técnica da tesoura molecular.
Técnica
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Essa técnica dá a possibilidade de mudar, de forma precisa, a informação genética. Isso abre portas para uma grande gama de aplicações no campo da biotecnologia e da medicina.
Por conta disso, o CRISPR/Cas9 deu às cientistas Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier o Prêmio Nobel de Química em 2020. Ele permite mudar seções específicas do DNA, onde o CRISPR identifica o gene que necessita ser mudado e a proteína Cas9 fica com o trabalho de cortá-lo. E a capacidade que a célula tem de reparar o DNA depois do corte é o que faz com que essas mudanças específicas sejam possíveis.
O alvo do corte desse novo medicamento está no genes que são responsáveis pela formação dos glóbulos vermelhos, mais específico, nos genes defeituosos da hemoglobina localizados nas células estaminais da medula óssea.
Segundo a FDA e outras organizações, como a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), as doenças que podem ser tratadas com esse remédio são: anemia falciforme, que muda o formato das células sanguíneas; e betalassemia, que é quando o corpo produz menos hemoglobina do que o normal e tem anormalidades em sua estrutura.
Medicamento
Meteored
As empresas que criaram esse medicamentos soltaram um comunicado dizendo que: “CASGEVY é o primeiro tratamento da sua classe que oferece o potencial de uma terapia transformadora única para pacientes elegíveis com anemia falciforme”.
Por mais que o tratamento normal para esses tipos de doença seja normalmente feito com transfusão de sangue ou transplante, não é sempre que doadores compatíveis são encontrados. Além disso, em vários casos, os pacientes correm riscos com esse procedimento.
Por isso que, segundo os criadores do medicamento, “essa aprovação significa que, pela primeira vez, aproximadamente 16.000 pacientes com doença falciforme serão elegíveis para uma terapia única e duradoura que oferece a possibilidade de uma cura funcional para a sua doença, eliminando graves crises de dor, e as internações por elas causadas”.
“CASGEVY não é apenas uma combinação de letras, é um raio de esperança para aqueles que lutam contra doenças genéticas das células sanguíneas”, disseram.
Conforme a ciência avança para um ponto onde a edição genética será cada vez mais parte do arsenal médico, esse novo remédio é um destaque por ser o pioneiro que pode abrir portas para tratamentos mais personalizados e eficazes.
DNA
Varsomics
Como dito, a medicina está sempre avançando e possíveis tratamentos podem vir de lugares menos esperados. Como por exemplo, os vestígios de vírus que ficaram milhões de anos escondidos no DNA do ser humano e podem ajudar o corpo no combate ao câncer.
Quem fez essa descoberta foram os cientistas do Instituto Francis Crick. Eles mostraram que os resquícios adormecidos desses vírus “acordam” no momento em que as células cancerígenas saem do controle do corpo. O que por sua vez, mesmo que de forma involuntária, ajuda o sistema imunológico a atingir e atacar o tumor.
Com essa descoberta feita, o plano dos pesquisadores é que ela sirva de ponto de partida para que vacinas que possam ser usadas no tratamento do câncer, ou até mesmo em sua prevenção possam ser desenvolvidas.
No estudo, eles observaram uma relação entre uma taxa de sobrevivência maior ao câncer de pulmão e a atuação das chamadas células B, que são uma parte específica do sistema imunológico, que estavam agrupadas ao redor dos tumores.
Essas células são conhecidas por produzirem anticorpos e pelo seu papel em combater infecções, como as que o covid-19 causa. No caso de câncer pulmonar, os cientistas ficaram intrigados ao ver que as células B foram para a região que estava sendo afetada pela doença.
Esses retrovírus se multiplicam colocando uma cópia do seu código genético no DNA de seus hospedeiros. O mais curioso é que 8% do que é visto como DNA humano é, na realidade, originário desse processo. Alguns deles são parte do código genético desde milhões de anos e foram compartilhados na evolução, enquanto outros podem ter entrado no nosso DNA há alguns milhares de anos.
Com isso, algumas partes de sequências genéticas que os vírus trouxeram foram incorporadas com o passar do tempo e começaram a ter funções úteis nas células humanas. No entanto, outras são controladas de forma rigorosa pelo organismo para que elas não sejam disseminadas.
Contudo, no momento em que um câncer está se espalhando pelo corpo, as células cancerosas começam a crescer de uma maneira descontrolada. Nesse momento, esses mecanismos rigorosos para conter os genes dos vírus antigos são perdidos.
“O sistema imunológico é levado a acreditar que as células tumorais estão infectadas e tenta eliminar o vírus, então é uma espécie de sistema de alarme”, afirmou o professor George Kassiotis, chefe de imunologia retroviral do centro de pesquisa biomédica.
Dessa forma, os anticorpos chamam outras partes do sistema imunológico que agem para eliminar as células “infectadas”. Nesse momento, enquanto o sistema imunológico está tentando eliminar esse vírus, na verdade, ele está lutando contra as células cancerígenas.
Conforme explica Kassiotis, essa é uma inversão dos papéis do retrovírus que “poderiam ter causado câncer em nossos ancestrais” por conta da forma que eles invadiram o DNA. No entanto, o trabalho atual deles é nos proteger do câncer. “Acho isso fascinante”, disse.
De acordo com o estudo, esse processo acontece de forma natural no corpo. O que os pesquisadores querem entender é como esse efeito pode ser potencializado e usado no desenvolvimento de vacinas para que o próprio corpo vá à caça desses retrovírus endógenos.
“Se pudermos fazer isso, é possível pensar não apenas em vacinas terapêuticas, mas também em vacinas preventivas”, pontuou Kassiotis.
“Todos nós temos DNA viral antigo em nossos genes, transmitidos por nossos ancestrais. Esta pesquisa fascinante destacou o papel que ele desempenha no câncer e como nosso sistema imunológico pode reconhecer e destruir células cancerosas”, disse Claire Bromley, da Cancer Research UK, organização de pesquisa sobre o câncer do Reino Unido.
Na visão dela, é preciso mais estudos para que uma vacina seja desenvolvida. “No entanto, este estudo contribui para o crescente corpo de pesquisas que um dia poderá ver essa abordagem inovadora para o tratamento do câncer se tornar uma realidade”, concluiu.
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